Scoperto un farmaco che blocca patologia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans. Test anche al Bambino Gesù

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Scoperto un farmaco che blocca patologia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans. Test anche al Bambino Gesù
Scoperto un farmaco che blocca patologia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans. Test anche al Bambino Gesù

MedicinaScoperto un farmaco che blocca patologia neurodegenerativa simile a quella di Alfie Evans. Test anche al Bambino Gesù. Era una patologia rara senza terapia. Ma oggi la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2) – malattia neurodegenerativa simile a quella che ha colpito il piccolo Alfie Evans, appartenendo alla stessa famiglia – che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini, può essere bloccata da un nuovo farmaco che rimpiazza l’enzima di cui i pazienti sono carenti. La sperimentazione è condotta su 23 bimbi in 4 Centri internazionali, tra cui il Bambino Gesù. I risultati sono pubblicati sul New England Journal of Medicine.

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